高中生物（浙科版必修2）第六章同步教学课件:6.3 基因治疗和人类基因组计划 （共21张PPT）

第六章 遗传与人类健康 第三节 基因治疗和人类基因组计划 浙科版必修2 传统的治疗疾病的方法有药物治疗和手术治疗。 如：糖尿病患者的病症是尿糖、多饮、多食、多尿。病因是胰岛细胞病变，导致胰岛素分泌量下降，使血糖上升。 该病的早期治疗方案是： 那么有没有最根本、最彻底的治疗办法呢？ 3.几年前，科学家将人体内控制合成胰岛素的基因成功地导 入了一奶牛受精卵内，从而稳定地从乳汁中获得了大量的 胰岛素。 1.利用从动物中提取出来的胰岛素治疗 2.直接从人体血清中提取 （费用昂贵，产量少） （因为是动物体内的，效果不是很理想） （应用了基因工程原理，但是病人还是必 须定时注射胰岛素，属于药物治疗） 有！把正常胰岛素基因转入胰岛细胞中，使细胞恢复合成胰岛素的能力，即进行基因治疗。 一、基因治疗及策略 1.概念： 为细胞补上丢失的基因或改变病变的 基因，以达到治疗遗传病的目的。 严重综合免疫缺陷症（SCID） 气泡儿童 所谓“气泡儿童”，是指那些一生下来就患有先天性SCID的儿童。该免疫缺陷症表现为T细胞和B细胞的严重免疫缺陷，如不治疗，婴儿会在出生后一年内，由于严重和反复的感染而夭折。 SCID常规疗法是进行骨髓移植，但是它的配型很困难；而且如果捐献者患有感染性的单核细胞增多症，会导致病人产生淋巴瘤。 “气泡儿童”往往需要在无菌、消毒的隔离环境中才能生存下来。 SCID病的病因： 患者体细胞中的腺苷脱氨酶基因缺失，使细胞中不能合成腺苷脱氨酶（ADA）。 ADA在淋巴细胞中最多，ADA缺乏导致脱氧腺苷和脱氧三磷酸腺苷蓄积在细胞内，特别是淋巴细胞内。这两种代谢产物对淋巴细胞具有毒性，它们能抑制核糖核苷酸还原酶活性而阻碍DNA合成，使淋巴细胞不能正常繁殖，从而使患者缺乏正常的免疫功能。 腺苷 肌苷 脱氧腺苷 脱氧肌苷 ADA ADA 1990年第一例基因治疗临床试验获得成功: 具体方法： 将腺苷脱氨酶（ADA）基因转移到SCID病人的T淋巴细胞中，然后把转基因细胞回输到病人体内。 克隆得到正常ADA基因 以病毒DNA为载体，将ADA基因带到T细胞 ADA基因整合到T细胞的染色体上 正常T细胞回注到病人体内