2019高中生物必修二浙科版6.3基因治疗和人类基因组计划(共27张PPT)

第三节 基因治疗和人类基因组计划 以往，治疗糖尿病的胰岛素是从动物胰腺中提取的，从100千克猪、牛等动物的胰腺只能提取3－4克胰岛素，治疗一个患者需宰杀40－50头牛，这种药物的造价就可想而知了。 微生物可以有分泌产物，且微生物繁殖速率快 SCID 该免疫缺陷症表现为T细胞和B细胞的严重免疫缺陷，如不治疗，婴儿会在出生后一年内，由于严重和反复的感染而夭折。SCID常规疗法是进行骨髓移植，但是它的配型很困难，而且会由于捐献者患有感染性的单核细胞增多症，导致病人产生淋巴瘤。 SCID病的病因 腺苷脱氨酶（ADA）缺陷引起，ADA催化腺苷和脱氧腺苷成为肌苷和2-脱氧肌苷，ADA在淋巴细胞中最多，ADA缺乏导致脱氧腺苷和脱氧三磷酸腺苷蓄积在细胞内，特别是淋巴细胞内。这两种代谢产物对淋巴细胞具有毒性，它们能抑制核糖核苷酸还原酶活性而阻碍DNA合成。 基因治疗SCID病基本步骤 (1）让反转录病毒作为载体，首先将细菌中的ADA基因整合到病毒核酸上。 （2）用它去感染病人T淋巴细胞，体外培养T淋巴细胞，筛选出ADA基因已整合到染色体上的细胞。 （3）将携带正常ADA基因的T淋巴细胞回注到病人体内。 Human Genome Project, HGP 概述： 研究进展 基因组工业的前景 缘起、目标、意义 人类科学史上的三大工程 人类基因组计划 曼哈顿原子计划 阿波罗登月计划 1、缘起： （1）美国“肿瘤计划”的搁浅 （2）科学家的胆略 诺贝尔奖获得者 Renato Dulbecco（杜伯克）1986 年发表于《 Science（科学）》杂志 的短文《 肿瘤研究的转折点：人类基因组测序 》中指出： “如果我们想更多地了解肿瘤，我们从现在起必须关注细胞的基因组 。…… 从哪个物种着手努力 ？如果我们想理解人类肿瘤，那就应从人类开始 … … 。 人类肿瘤研究将因对 DNA 的详细知识而得到巨大推动。” 人类基因组计划 于1990年10月正式启动！ 2、目标： 完成人类基因组全部DNA序列测定。 人类单倍体基因组 含30亿碱基对(bp)的DNA序列，包括约3-4万个基因，分布于22条常染色体和X、Y性染色体。 四张图： 物理图 转录图 遗传图 序列图 遗传图谱 转录图谱 0.7