4.2 基因工程及其延伸技术应用广泛（教学课件）生物浙科版选择性必修3

第一节　体液调节是通过化学信号实现的调节 第一节　体液调节是通过化学信号实现的调节 第四章 基因工程 第二节　神经系统通过下丘脑控制内分泌系统 第二节　神经系统通过下丘脑控制内分泌系统 第二节　基因工程及其延伸技术应用广泛 目 录 基因工程改善了人类的生活品质 蛋白质工程是基因工程的延伸 以测序为基础建立的基因数据库是人类共有的财富 1982年，利用转基因大肠杆菌生产的人胰岛素，成为第一个被批准用于治疗人体疾病的基因工程药物。如今，基因工程及其延伸出的蛋白质工程已经影响到我们生活的方方面面。 那么，基因工程是如何影响我们生活的？什么是蛋白质工程？蛋白质工程又是如何进行的？ 单击此处编辑母版文本样式 1．运用核酸分子杂交、PCR等技术进行基因诊断（探针） (1)核酸分子杂交和PCR技术常用 来检测患者自身携带的缺陷基因。 例如，检测引起镰刀形贫血症的 基因突变。 一、基因工程改善了人类的生活品质 基因工程推动了医疗制药、法医鉴定、农牧业育种、环境保护等行业的发展。 首先，应用基因工程技术诊断、治疗、研究疾病 单击此处编辑母版文本样式 例如，设计特异扩增HIV病毒部分基因片段的PCR引物，使用PCR技术检测患者少量血液或细胞中的DNA，根据凝胶电泳结果就可以判断患者是否携带HIV病毒。甚至在感染的早期，就能从血液中直接检测到微量的病毒基因，如图4-35所示。 (2)灵敏度极高的PCR技术常用于诊断患者是否感染某种病原体。 例如，根据凝胶电泳结果就可以判断患者是否携带HIV病毒。 单击此处编辑母版文本样式 2．向患者体内导入正常基因进行基因治疗 (1)基因治疗：向有基因缺陷的细胞中引入正常功能的基因，以纠正或补偿基因的缺陷（并非修复），从而达到治疗的目的。 (2)基因治疗主要针对一些严重威胁人类健康的遗传病，如血友病、恶性肿瘤等。 (3)基因导入细胞的过程常以修饰过的病毒为载体，如腺病毒和逆转录病毒。 1990年美国完成了世界首例重症免疫缺陷病的基因治疗。 单击此处编辑母版文本样式 1990年9月14日，安德森对一例患腺甘脱氨酶缺乏症（ADA缺乏症）的4岁女孩进行基因治疗。这个4岁女孩由于遗传基因有缺陷，自身不能生产ADA，先天性免疫功能不全，只能生活在无菌的隔离帐里。他们将这个女孩的白血球进行基因改造，使有缺陷的基因被健康的基因替代，然后把含正常白血球的血液输入她左臂的一条静脉血管中。在以后的10个月内她又接受了7次这样的治疗，同时也接受酶治疗。后来，她的免疫功能日趋健全，能够走出隔离帐，过上了正常人的生活，并进入普通小学上学。 ADA缺乏症：一种严重的免疫缺陷症,腺苷脱氨酶的缺乏可使T淋巴细胞因代谢产物的累积而死亡,从而导致严重的联合性免疫缺陷症(SCID)。通常导致婴儿出生几个月后死亡。 重度免疫缺陷症的基因治疗 1994年，美国科学家以修饰过的腺病毒为载体，首次对一位囊性纤维病（常隐，主要影响胃肠道和呼吸系统）患者进行了基因治疗。 1991年，我国进行了世界上首例B型血友病的基因治疗临床实验。 2003年，我国食品药品监督管理总局为世界首个癌症基因治疗药物颁发了新药证书——治疗恶性肿瘤的重组人p53腺病毒注射液。 1990年美国完成了世界首例重症免疫缺陷病的基因治疗。 基因治疗技术的发展历程 虽然已经有一些运用基因治疗成功的临床实验，但是基因治疗仍面临着很多挑战,很多技术不成熟。科学家要继续探索如何控制转入的基因在正确的时间和空间表达出适量的蛋白质产物，同时确保基因的插入不会影响其他基因的正常功能。 基因治疗技术的面临的挑战 3．利用转基因生物生产基因工程药物 (1)转基因植物可用于生产药物蛋白，如人血红蛋白、小儿麻痹症疫苗等。 (2)转基因鼠、兔、羊、猪、牛的乳腺可以生产多种转基因产品，如人凝血因子Ⅷ、人白细胞介素­2、牛乳清蛋白等。 转基因羊 将药用蛋白基因与乳腺中特异表达的基因的启动子等调控原件重组。获得转基因动物。 转基因动物进入泌乳期后，可通过分泌乳汁来生产所需要的药品。称为“乳腺生物反应器”。 目前，已在牛和山羊等乳腺生物反应器中获得了抗凝血酶、血清白蛋白、生长激素和α -抗胰蛋白酶等重要医药产品。 乳腺生物反应器优点：乳汁可以连续合成；频繁采集不会危害动物；乳汁成分简单、明确，便于药物的提纯 乳腺生物反应器 单击此处编辑母版文本样式 动物基因工程前景广阔,最令人兴奋的是利用基因工程技术将哺乳动物改造成乳腺生物反应器,以生产所需要的药品,如利用转基因动物生产人α-抗胰蛋白酶。下图是科学家将转基因动物改造成为乳腺生物反应器的示意图,分析回答下列问题