第3章 基因工程 章末小结与质量评价(课件PPT)-【新课程学案】新教材2023-2024学年高中生物选择性必修3 生物技术与工程(苏教版2019)

(一)融合大概念·形成知识体系 (二)课题串知识·做到学以致用 课题探究 CRISPR/Cas9基因编辑系统 CRISPR/Cas9基因编辑系统是由Cas9核酸酶与单链向导RNA(sgRNA)形成的稳定核糖核蛋白复合物，能识别和切割特定的核苷酸片段，该系统可用于基因的敲除、编辑、表达调控等诸多领域。图为酿脓链球菌Cas9 核酸酶(SpyCas9)在sgRNA指导下，对靶位点进行切割导致DNA双链断裂的过程示意图。 [串知设计] (1)CRISPR/Cas9系统所含有的化学组分与细胞内细胞器_________ _________相似。 (2)早期CRISPR/Cas9基因编辑技术的应用有一些限制条件：首先，待编辑的区域附近需要存在相对保守的PAM 序列(NGG，N为任意碱基)；其次，sgRNA的______端要与PAM上游的碱基序列互补配对。sgRNA双链区和识别序列的杂合区相比较，后者特有的碱基配对方式是________。对PAM序列的依赖妨碍了CRISPR/Cas9的应用，研究人员尝试通过突变的方法拓宽PAM序列的范围，研制出的SpG突变体需要的PAM序列为NGN，该突变将PAM序列的范围扩大到原来的____倍。 (3)镰状细胞贫血是由血红蛋白的β亚基基因突变引起的，有缺陷的血红蛋白导致变形红细胞无法很好地携带O2。请根据相关信息提出利用CRISPR/Cas9基因编辑技术治疗镰状细胞贫血的方案：_____ _________________________________________________________。 (4)CRISPR/Cas9基因编辑技术可用于外源基因导入，与传统的基因工程相比，其明显的优点是_______________________________ __________________________________________________________ _________________________________________________________。 CRISPR/Cas9基因编辑技术在科学研究中有着广泛的应用，但是科学界仍然反对对人类进行基因编辑。你认为可能的原因是________ ____________________________________________________________________________________________________________。同时，CRISRP/Cas9基因编辑技术有时存在编辑对象出错而造成脱靶。实验发现向导RNA的序列长短影响成功率，越短脱靶率越高。试分析脱靶最可能的原因：_______________________________________ __________________________________________________________ ________________________________________________________。 答案：(1)核糖体(2)5′ A—T4(3)将突变的β亚基基因修复(4)降低了因目的基因随机插入宿主细胞 DNA 引起的生物安全性问题 一方面存在伦理道德方面的问题；另一方面是技术本身还存在一些不完善的地方，比如生物体内的基因和性状并非一一对应，被敲除基因可能存在一因多效的现象，从而影响其他发育过程其他DNA序列也含有与向导RNA互补配对的序列，造成向导RNA错误结合而脱靶 $$